Gabriel, Erin Evelyn – Methods for efficient and effective studies in precision medicine

Bakgrund

Med en ökad förståelse för mekanismerna bakom och prognosen för prostata- och bröstcancer ökar önskan att hitta behandlingar för de individer som drar mest nytta av dessa. Men också att skydda dem som skulle kunna ta skada av invasiva och skadliga biverkningar. Detta är självklart målet med individanpassad och riktad behandling för alla sjukdomar. För bröst- och prostatacancer finns det många olika, godkända och effektiva behandlingar men också en stor variation av konsekvenser av sjukdomen. Få behandlingar fungerar för alla individer och för många kan den godkända behandlingen i stället göra skada.

Beskrivning

Målet med min forskning är att ta fram metoder som ger beslutsfattare inom onkologi bättre förutsättningar. I slutskedet av utvärderingen för individanpassade beslut kommer det fortfarande behövas kliniska studier. Vi ska därför göra dessa mer effektiva genom att förbättra designen av de metoder som används för närvarande i aktuella studier. I alla bekräftande kliniska studier bör krävande klinisk utfall såsom död användas i stället för surrogatutfall. Dock kan studier göras mer effektiva om dessa surrogatutfall, korrekt validerade, används. Korrekt validering kräver avancerade statistiska metoder vilka skiljer sig i design för olika försök.

Mål

Målet är att tillvarata och använda observationsdata som finns för att underlätta identifieringen och utvärderingen av dessa biomarkörer innan dyra kliniska prövningar startas upp. Vi strävar efter att använda maskininlärningmetoder för att förutsäga patienters svar på behandling, beslutsval utifrån förutsägelser. Vi ska identifiera prediktionsmodeller som kan användas för att gruppera subjekt baserade på deras sannolikhet att dra nytta av behandlingen. Vi siktar på att utveckla de nödvändiga statistiska metoderna för korrekt validering av surrogatutfall inom utfallsanpassad plattformstudier, som har vuxit i popularitet inom onkologin.