Hagström, Anna Karoline – The molecular pathogenesis of KMT2A-rearranged leukemia from diagnosis to relapse

Bakgrund

Leukemier (blodcancer) är resultatet av förvärvade genetiska förändringar i gener som styr viktiga cellulära processer vilket leder till canceromvandling. De genetiska avvikelser som påvisas vid insjuknandet används diagnostiskt och för att dela in leukemierna i grupper som bestämmer behandlingen. Detta har lett till att överlevanden för barnleukemi nu är över 90%, men det finns fortfarande leukemityper med mycket dålig prognos. En av dessa är leukemi hos barn under 1 år, så kallad spädbarnsleukemi. Ny kunskap om hur spädbarnsleukemi uppkommer samt nya typer av behandlingar behövs för att öka överlevnaden.

Beskrivning

Akut leukemi hos spädbarn med genetiska förändringar i KMT2A-genen har en särskilt dålig prognos. Studien kommer ge ny kunskap om hur spädbarnsleukemi uppstår genom att vi studerar de genetiska och epigenetiska förändringar som finns vid diagnos och vid återfall av sjukdomen. Vidare studeras om tumörcellsheterogenitet och om kompositionen av leukemiska och normala celler har betydelse för den dåliga prognosen. Viktiga fynd studeras vidare för att förstå hur de bidrar till leukemiutveckling. Sannolikt behövs nya behandlingar för öka överlevnaden vid spädbarnsleukemi, vi försöka därför hitta proteiner mot vilka immunsystemsterapier kan riktas.

Mål

Resultaten av studien kommer att erbjuda en förbättrad kunskap om akut leukemi och därigenom hoppas jag kunna påverka hur leukemi behandlas i framtiden. Vidare kommer vår förståelse för hur immunsystemet kan användas för att attackera leukemicellerna att ökas och därigenom hoppas jag att vår forskning direkt kan bidra till att nya behandlingar kan utvecklas