Karlsson, Stefan – Regulation of HematopoietiStem Cells and Development of Cell Therapies for Blood Disorders (engelska). Reglering av blodets stamceller och utveckling av cellterapi för blodsjukdomar (svenska)

Bakgrund

Blodets stamceller kan användas för utveckling av cell och genterapi för genetiska blodsjukdomar och leukemi/lymfom. Genom så kallad självförnyelse kan man generera nya stamceller och dessa kan även mogna ut till alla typer av blodceller som förekommer i kroppen, som skyddar mot infektioner, transporterar syre, och förhindrar blödningar. Genom benmärgstransplantation kan stamcellerna på så vis ersätta det sjuka blodsystemet. Innan transplantation kan man genetiskt modifiera alternativt expandera antalet stamceller utanför kroppen för att sedan transplantera dessa och på ett säkert sätt behandla maligna och genetiska blodsjukdomar.

Beskrivning

Projektet syftar till att studera de mekanismer som reglerar blodets stamceller och som avgör om stamcellerna skall förnya sig eller mogna ut till mer differentierade celler. Vissa mekanismer är kända, som t.ex. Smad signalering som aktiveras av tillväxtfaktorer som Transforming Growth Factor beta eller Bone Morphogenic Protein. Genom att studera dessa mekanismer i detalj kan man hitta möjligheter att påverka regleringen av stamceller. Tyvärr är förståelsen av stamcellernas reglering begränsad eftersom många mekanismer fortfarande är okända. Vårt mål är att upptäcka nya och tidigare okända reglerande faktorer med hjälp av avancerad teknik.

Mål

Med denna forskning kommer vi att öka förståelsen för reglering av stamceller och på så vis kan vi utveckla nya metoder för expansion av stamceller innan benmärgstransplantation. Dessa metoder kommer att kunna användas för att underlätta genförändring av stamceller (genterapi), men även för att öka antalet navelsträngsblodceller innan transplantation. Det senare är viktigt för leukemibehandling eftersom en navelsträng innehåller ett begränsat antal stamceller och en ökning av antalet innebär att man kan använda sig av celler från navelsträngsbanker för att behandla vuxna leukemipatienter som idag inte har tillgång till vanliga donatorer.