Friedman, Ran – Kombination av målriktade terapier för akut myeloid leukemi

Bakgrund

Akut myeloisk leukemi (AML) är en aggressiv blodcancer. Dödligheten från AML beror på åldern, ju äldre är patienten desto mindre är sannolikheten att överleva AML, men AML kan vara dödlig även för barn. Genetiska faktorer kan leda till att sjukdomen blir ännu svårare att behandla. Genetisk profilering av tumörceller kan visa vilka läkemedel som kommer att vara effektiva för patienten. Nyare läkemedel har inkommit till Sverige i de senaste år som är riktade mot vissa grupper av patienter. Dessa läkemedel är effektiva i början, men graduellt förlorar de deras effektivitet och då beskrivs situationen som läkemedelsresistent AML.

Beskrivning

I detta projektet kommer vi examinera en kombination av flera målriktade läkemedel, d v s läkemedel som är specifika för den enskilda genetiska profilen av patienten. Det ska vi göra genom att använda en kvantitativ metod, som siktar på terapier med hög synergi. Här betyder synergi mellan läkemedel att en kombination leder till bättre resultat än en högre dos av ett läkemedel. Kombinationer med läkemedel som är effektiva mot AML och andra sorters cancer kommer att examineras. Vi kommer också att värdera toxiciteten genom datorsimuleringar av tumörer. En viktig fokus kommer att vara utveckling av terapier som är mildare i deras biverkningar.

Mål

Syftet med projektet är att utveckla behandlingsmetoder som är effektivare och mildare. Genom att studera läkemedel som redan är i bruk (dock inte alltid för AML) kommer det vara möjligt att studera sådana kombinationer i patienter i framtiden, utan en lång process som krävs för utveckling av nya läkemedel. Dessa kommer att spara både tid och pengar, då nya läkemedel är oftast dyra. Dessutom, även om projektet handlar om AML, resistensmekanismer uppstår i alla sorters cancer. Därmed skulle det vara möjligt att använda samma principer för att utveckla kombinationer av målriktade läkemedel även för andra sorters cancer.