Hagström, Anna Karoline – Elucidating the molecular pathogenesis and the role of tumor heterogeneity in acute leukemia - translating discoveries into novel therapy

Bakgrund

Leukemier (blodcancer) är resultatet av förvärvade genetiska förändringar i gener som styr viktiga cellulära processer vilket leder till canceromvandling. De genetiska avvikelser som påvisas vid insjuknandet används idag diagnostiskt och för att dela in leukemierna i grupper som bestämmer vilken behandling patienten skall ges. Trots att vår förståelse har ökat för hur leukemier uppkommer så är vår förståelse långt ifrån komplett och det finns fortfarande ett stort behov av att förbättra klassificeringen av leukemier genom att identifiera genetiska markörer samt att identifiera gener som kan fungera som mål för nya behandlingar

Beskrivning

Vi studerar akut leukemi hos barn och vuxna med genetiska förändringar i KMT2A-genen, där spädbarn och vuxna har en särskilt dålig prognos. Samtliga genetiska och epigenetiska förändringar och de cellulära processer som påverkats studeras, och experimentella system användas för att förstå hur leukemi uppkommer. Tumörcellsheterogenitet studeras i enskilda leukemiceller och prover under behandling undersöks. Vi studerar hur cellpopulationer samtalar och hur mutationer påverkar behandlingskänsligheten för att identifiera läkemedel som fungerar på resistenta celler. Slutligen kommer immunterapi att utvecklas för KMT2A-rearrangerad leukemi.

Mål

Resultaten av studien kommer att erbjuda en förbättrad kunskap om akut leukemi och därigenom hoppas jag kunna utveckla bättre verktyg för diagnostisering, klassificering, uppföljning och behandling av leukemi. Vidare kommer vår förståelse för hur leukemi utvecklas, även under behandling, att ökas och därigenom kan vi identifiera nya sätt att angripa leukemicellerna i framtiden.