Nestor, Colm Eamonn – Sex chromosome biology in T-cell acute lymphoblastic leukemia as a novel avenue for therapeutic action

Bakgrund

T-cell akut lymfoblastisk leukemi (T-ALL) är en cancerform som förekommer främst i barn. Överlevnaden är generellt sett hög, trots det så överlever endast 20 % av de som får återfall eller har behandlingsresistenta former av T-ALL. För att förbättra utfallet hos barn med T-ALL måste vi (1) identifiera nya sätt att behandla sjukdomen som minskar antalet återfall samt behandlingsresistents och (2) hitta nya sätt att identifiera så kallade lågriskfall som kan skonas från den påfrestande cellgiftsbehandling som används för att behandla T-ALL.

Beskrivning

T-ALL är avsevärt vanligare hos pojkar än flickor, och det kan bero på att vissa gener på Y-kromosomen är överaktiva hos pojkar med T-ALL. I detta projekt kommer vi undersöka om de generna på Y-kromosomen är ”onkogener”, dvs gener som kan driva på cancerförloppet, och om dessa onkogener kan utgöra mål för nya läkemedel. Vi kommer att undersöka skillnader mellan T-ALL hos pojkar och flickor och även undersöka normala T-celler från vilka cancern uppstår. Med det angreppsättet kan vi identifiera biomarkörer som möjliggör en förbättrad risk-klassificering och därmed minska antalet patienter med påfrestande, livshotande bieffekter.

Mål

Sammanfattningsvis kommer vi med denna studie ta reda på om de, av oss, identifierade (i) molekylära biomarkörer kan leda till förbättrad risk-klassificering för att minska överbehandling av vissa patienter och (ii) undersöka om läkemedel med Y-onkogener som mål har potential att förbättra behandlingen av T-ALL hos pojkar.