Masoumi, Ramin – Targeted therapy against hepatocellular carcinoma

Bakgrund

Hepatocellulär cancer (HCC) är den vanligaste formen av levercancer och drabbar årligen hundratusentals patienter världen över. I sena stadier är behandlingsvalen få och biverkningarna många, vilket leder till låg överlevnad och nedsatt livskvalitet. Projektet startar ur behovet av mer precisa och skonsamma terapier som kan nå ut till de patienter som idag saknar effektiva alternativ.

Beskrivning

Vi utvecklar en ny småmolekylär behandling mot avancerad HCC som blockerar en central tumördrivande mekanism. I samarbete med kirurger, patologer och onkologer använder vi både arkiverade prover och färskt vävnadsmaterial för att analysera mönster och skapa tredimensionella organoider samt patient deriverade xenograft modeller. Dessa plattformar speglar patienters tumörmiljö och används för att utvärdera läkemedelskandidatens effekt, både ensam och i kombination med kemoterapi, embolisering eller strålbehandling.

Mål

1. Ta fram en säker, administrerbar läkemedelskandidat med stark tumörspecifik aktivitet och låg toxicit. 2. Identifiera biomarkörer för att välja ut de patienter som har störst nytta av terapin. 3. Visa effekt och säkerhet i relevanta förkliniska modeller för att möjliggöra tidiga kliniska prövningar. Målet är att förbättra överlevnad och livskvalitet hos patienter med avancerad HCC.