Henriksson, Per Anders – Translational Neuroblastoma Research; Approach to Future Personalized Medicine

Bakgrund

Vi studerar en cancersjukdom som främst drabbar små barn, neuroblastom i det självstyrande nervsystemet. Den är i sällsynta fall ärftlig, kan ibland försvinna av sig själv men är oftast svårbotad och har sämst prognos av samtliga barncancerformer. Dock har genom kraftigt intensiv behandling stor förbättring skett i överlevnaden för högriskneuroblastom, bl.a. genom vår forskning. Risken för långsiktiga biverkningar av denna aggressiva behandling är under utvärdering. Vi har visat möjlighet till ny målstyrd terapi. Barn med lindriga former av neuroblastom erhåller mycket lindrigare behandling idag tack vare ökad biologisk förståelse.

Beskrivning

Vi studerar möjligheten till ny fördjupad förståelse av neuroblastom för att hitta mer specifik, individuellt anpassad behandling. Vi kan med ny metodik skapa en cellatlas av de celler som ger upphov till tumörerna samt deras samspel inbördes och med barnets normala immunsystem. Med nya modellsystem prövar vi nya behanbdlingsformer för att kunna applicera dessa hos barn med neuroblastom redan tidigt i förloppet. Vi samverkar med olika forskargrupper samt kliniska grupperingar både nationellt och internationellt. Vi har redan behandlat barn med ny specifik behandling och etablerat helgenomsekvensering som nu görs för alla barn med cancer.

Mål

Vi syftar till bättre förståelse av cancersjukdomen, och framförallt bättre prognos och livskvalitet för de drabbade barnen. Ökad överlevnad - mindre biverkningar. Genom våra studier och samarbete med andra laboratoriegrupper samt genom unikt nationellt och internationellt kliniskt samarbete är det rimligt att förvänta sig resultat som är användbara i den kliniska vardagen. Resultaten i dessa studier kan komma till nytta även för barn med andra cancerdiagnoser, i första hand gällande andra nervcellstumörer som medulloblastom och andra hjärntumörer samt också för vuxna med cancer.