Nordin, Joel Zacharias – CRISPR Cas9-Homology Directed Repair generated CAR T cells – Clinical implementation and development of next-generation in vivo CAR T cells

Bakgrund

CAR T-cellsterapi är en banbrytande behandling för vissa typer av blodcancer, som diffust storcelligt B-cellslymfom (DLBCL). Metoden innebär att kroppens egna T-celler omprogrammeras för att känna igen och angripa cancerceller. Trots stora framgångar är behandlingen i dag både tidskrävande och kostsam. Den kräver att patientens celler skickas till specialiserade laboratorier för modifiering, vilket fördröjer behandlingen och gör den otillgänglig för många.

Beskrivning

Det här projektet syftar till att förenkla och förbättra CAR T-behandlingen genom två spår: 1. Ex vivo-produktion på sjukhus – Med exakt genredigering (CRISPR-Cas9) placeras CAR-gener på en specifik plats i T-cellens DNA. Produktionen sker direkt på Karolinska Universitetssjukhuset, vilket snabbar upp processen. 2. In vivo-terapi med ny leveransteknik (AiDV) – En ny typ av biologisk nanopartikel utvecklas för att leverera alla komponenter som krävs för att skapa CAR T-celler direkt i kroppen – utan att ta ut celler. Genplaceringen gör terapin säkrare och effektivare, med färre biverkningar som cytokinstormar och neurologiska problem.

Mål

Projektet syftar till att göra CAR T-cellsterapi – en avancerad behandling mot cancer – mer tillgänglig och kostnadseffektiv. Genom att producera cellerna direkt på sjukhuset blir behandlingen snabbare och billigare. På längre sikt utvecklas en ny teknik (AiDV) som kan skapa CAR T-celler direkt i kroppen, utan att celler behöver tas ut först. Detta kan helt förändra hur behandlingen ges och göra den tillgänglig för fler. Tekniken kan även anpassas för andra cancerformer, vilket breddar användningsområdet ytterligare. Målet är att kombinera snabb klinisk nytta med långsiktig innovation för att förbättra vården för fler patienter.