Arsenian Henriksson, Rosa Marie – Targeting MYC and Lipid Metabolism in Childhood Neuroblastoma for Precision Medicine

Bakgrund

Projeketet är en naturlig fortsättning på den forskning som min forskargrupp etablerat sedan 25 år. Vi studerar neuroblastom, en ovalig barncancerform med dålig prognos där nuvarande behandling ofta leder till livslånga kognitiva svårigheter. Vi upptäckte att tumörcellerna inte endast svarade på specifika behandlingar genom utmognad till nervceller utan parallellt genomgick förändringar i ämnesomsättningen. Vi bedömer att denna strategi är lovande och eftersom detta är en mildare behandling för att bota cancersjuka barn. Projektet syftar till att använda vår kunskap för att identifiera lovande molekyler för fortsatt läkemedelutveckling.

Beskrivning

Vi studerar neuroblastom som uppstår i binjuren och längs ryggraden under utvecklingen och där vissa barn har en mycket dålig prognos. Överlevarna har ofta livslånga kognitiva problem pga av den tuffa behandlingen. Det är därför angeläget att ta fram nya specifika cancerterapier med färre sidoeffekter för dessa patienter. Vi kommer att behandla tumörceller med två olika angreppssätt som inte tidigare använts på barntumörer. Dessutom kommer vi även att etablera en ny musmodell för neuroblastom som vi kommer att tanvända för att utveckla nya terapier på. Vi har redan lovande resultat som ger tillförsikt om god framgång.

Mål

Vår förhoppning är att den strategi vi använder kommer att ge goda resultat som leder till framtida kliniska prövningar. Vi har tidigare påvisat att hämning av neuroblastomcellers ämnesomsättning kan utgöra en lovande terapi. För detta kommer vi att analysera metabola inhibitorer som inte tidigare använts för barncancer. Vissa neuroblastom har en aktiverad cancergen, MYC. Vi kommer att identifiera nya MYC-hämmare för att inhibera dessa tumörcellers tillväxt och få dem att mogna ut till nervceller och/elller dö. Vi kommer även att testa dessa liksom andra hämmare i vår nya musmodell för neuroblastom och förväntar oss lovande utfall.