Mellgren, Karin Maria – SCRIPT-AML: Studying Conditioning Regimen In Pediatric Transplantation – AML

Bakgrund

Stamcellstransplantationer (HCT) av barn med svårbehandlad akut myeloisk leukemi (AML) är en väl etablerad behandlingsmetod där förberedande behandlingen (konditionering) väljs utifrån patient och typ av sjukdom. Konditioneringen slår ut benmärgens produktion av blodceller samtidigt som den tar bort kvarvarande leukemiceller. SCRIPT AML-studien syftar till att jämföra två konditioneringsregimer som används som standard i olika grupper. I en retrospektiv jämförelse mellan dessa båda konditioneringar var överlevnaden jämförbar men biverkningarna skiljde sig åt. I SCRIPT AML studien jämför vi därför inte bara överlevnad utan också biverkningar.

Beskrivning

Studien inkluderar barn som diagnostiserats med AML och som ska genomgå en HCT i något av de sjukhus som deltar. I interventionsdelen jämför överlevnad utan tecken till komplikationer, mellan två konditioneringsbehandlingar som idag används som standard för HCT av barn med AML. Patienter som transplanteras för en AML men som inte uppfyller kriterierna för interventionsdelen erbjuds att inkluderas i en observationsstudie. Dessa patienter får konditioneringsbehandling enligt ansvarig läkares beslut, och uppgifter om överlevnad, återfall, biverkningar och livskvalitet registreras i studieregistret.

Mål

Målet är att rekrytera 170 randomiserade patienter till interventionsdelen, 85 i varje arm, och uppskattningsvis ytterligare 50 patienter i observationsstudien. Patienter erbjudas också deltagande i en eller flera av de forskningsstudier som är knutna till protokollet. Syftet med studien är att förbättra den nuvarande behandlingsrutinen. Om någon av behandlingsarmarna visar sig vara mer effektiv och/eller mindre toxisk finns en tydlig nytta för framtida patienter. Oavsett om studien visar en sådan skillnad eller inte kommer resultaten från de mer explorativa frågeställningarna att tillföra ny värdefull kunskap.