Falk, Anna Ida – Developing novel iPSC derived cell therapy targeting pediatric brain cancer

Bakgrund

Pediatriska CNS-tumörer är de vanligaste solida cancerformerna och den främsta orsaken till cancerrelaterade dödsfall hos barn, de kräver ofta multimodal behandling som kan ge allvarliga biverkningar. En tredjedel av patienterna drabbas av livshotande tillstånd såsom sekundära cancerformer, hjärtsvikt och stroke. Detta understryker behovet av målinriktade behandlingar som skonar barn under utveckling.

Beskrivning

Projektet kommer ta fram immuncellterapi för pediatriska CNS-tumörer från låggradiga gliom till aggressiva medulloblastom och höggradiga gliom. Projektet är translationellt, vilket betyder att vi kommer använda grundforskningsdata vi tar fram i labbet för att skapa processer, analyser, kvalitetskontroller och resultat för att driva utvecklingen av inducerat pluripotent stamcells deriverad cellterapi mot godkännande av kliniskt prövning för solida tumörer i barnhjärnan.

Mål

Vårt mål är att utveckla och kliniskt translatera nya immunterapier för CNS-tumörer, med fokus på iPSC-deriverade γδT-celler på grund av deras icke-alloreaktivitet och tumördödande potential. Vid full finansiering är målet att vid projektet slut ha producerat data och resultat för att designa en realistisk plan för en ansökan om kliniskprövning till läkemedelsverket. Vi (Falk labbet i samarbete med Wilhlem labbet) är i en unik position att utföra och framgångsrikt slutföra detta projekt eftersom vi har kompletterande kompetens av iPSC, iPSC-deriverad cellterapi samt tumörbiologi och identifiering av cancerterapimål.