Ståhl, Bengt Stefan – Små multifunktionella affinitetsproteiner för målsökning och behandling av cancer

Bakgrund

Monoklonala antikroppar dominerar bland proteinläkemedlen mot cancer, men de är inte idealiska då de är stora med begränsad vävnadspenetration och dessutom svåra att "omforma" så att de t.ex. kan målsöka två cancermarkörer samtidigt, s.k. bispecifika, vilket utgör en viktig strategi i att skapa nya effektiva cancerläkemedel. Vi vill därför utveckla nästa generations proteinläkemedel baserade på de små bindarproteiner som utvecklats av de sökande; affibody-molekyler, med egenskaper som är ytterst lämpade för ändamålet. Andra affibodies som befinns i sen klinisk fas, var visat sig effektiva och utan biverkningar

Beskrivning

Vi vill utveckla nya målsökande proteinbaserade cancerläkemedel baserat på små bindarproteiner, affibodies. Vi vill koppla cellgifter direkt till våra affibodies (som målsöker HER2, HER3 och EGFR) vilket ger mycket mindre biverkningar. Vi vill även målsöka ROR1-receptorn, som förekommer i många cancerformer, och utveckla proteinläkemedel baserat på radioterapi eller genom att koppla cellgift direkt till målsökaren. Må är att visa terapeutisk effekt i tumörbärande möss. Därtill vill vi fortsätta utvecklandet av s.k. prodrugs som aktiveras på plats av tumöten. Lovande resultat föreligger för HER2 och EGFR, och nya designer ska utvärderas.

Mål

En HER2-målsökande affibody som visat sig säker och effektiv vid bröstcancerdiagnostik i människa är nu i klinisk utvecklingsfas, vilket stödjer vår idé. Då vi har ett flertal affibodies som målsöker olika cancermarkörer, och som kan kopplas samman för att skapa målsökande ”tumörhämmare” för olika cancerformer så har vi anledning att vara optimistiska över vårt nya koncept. Lyckade resultat kan bidra till nya behandlingsformer av cancer med stor potential, vilket kan ge proteinläkemedel mot cancer till väsentligt lägre pris än dagens monoklonaler. Det skulle ge bindarproteinerna stor genomslagskraft inom läkemedelsforskning.