Stenman, Jakob Johan Evald – Development of radiopharmaceutical therapy for neuroblastoma in children

Bakgrund

Vi leder en klinisk studie (LuDO-N) där vi utvärderar det radioaktiva läkemedlet 177Lu-DOTATATE vid behandling av neuroblastom hos barn. LuDO-N-studien har öppnat i 7 Europeiska länder med en sammanlagd population om ca. 196 miljoner. Den första delen av studien håller precis på att avslutas med lovande resultat, men ytterligare förbättringar kommer att krävas för att vi skall uppnå en botande behandling för dessa svårt sjuka patienter. Vi vill slutföra LuDO-N-studien under 2026 och därefter starta en uppföljande studie där vi jämför kombinationsbehandling, baserat på 177Lu-DOTATATE med ett läkemedel som bygger på en mer kraftfull isotop.

Beskrivning

Vi utvecklar nya behandlingar för barn som fått ett återfall av neuroblastom eller där standardbehandling inte fungerat. Neuroblastom är den vanligaste solida tumören hos barn och överlevnaden i det som kallas högrisk neuroblastom är i dag endast drygt 50%. Efter ett återfall överlever nästan ingen. Neuroblastom är däremot en relativt strålkänslig tumör och de allra flesta neuroblastomtumörer uttrycker en somatostatinreceptor (SSTR2), vilket gör det möjligt att målsöka tumörcellerna med radioaktiva läkemedel som ges via blodet. På det sättet kan man leverera en effektiv dos strålbehandling till tumörcellerna, var de än befinner sig i kroppen.

Mål

Målet med min forskning är att kunna erbjuda en botande behandling till fler barn som insjuknat i högrisk neuroblastom. Vi har, i vår pågående kliniska prövning, LuDO-N, konstaterat att vissa patienter svarat bra på denna typ av behandling och vi arbetar nu med olika sätt att förstärka behandlingseffekten, utan att samtidigt förvärra behandlingens biverkningar. Om vi kan visa att behandlingen är tillräckligt effektiv och trygg hos de allra svårast sjuka patienterna, så tror vi att denna typ av behandling optimalt skulle sättas in i ett tidigare skede för att förbättra överlevnaden i högrisk neuroblastom genom att förebygga återfall.