Näsman, Malin Kristina – Nya angreppssätt för differentieringterapi i neuroblastom

Bakgrund

Neuroblastom är en cancerform som uppkommer i det sympatiska nervsystemet hos små barn. Sjukdomen kan vara mycket svår att bota, vilket innebär att de barn som drabbas behöver gå igenom krävande behandlingar som kan orsaka allvarliga hälsoproblem. Neuroblastom-celler är omogna nervceller kvar i ett utvecklingsstadium där de delar sig okontrollerat. I nuvarande behandling ingår läkemedlet isotretinoin som får cellerna att mogna ut, d.v.s. differentiera. Dessvärre är behandlingen behäftad med biverkningar och den långsiktiga effekten är begränsad. Det behövs därför nya effektivare läkemedel som kan påverka mognadsgrad.

Beskrivning

Projekt syftar till att identifiera nya läkemedel som påverkar cellernas mognadsgrad i neuroblastom. Genom screeningmetoder grundade på bildbaserad undersökning ämnar vi söka efter nya läkemedel som får celler att differentiera. Vi kommer att testa 14 000 läkemedel och sedan studera de mest lovande kandidaterna i detalj. Tidigare resultat har visat att neuroblastom kan ha förändringar i gener kopplade till nervutveckling. Vi planerar att studera specifika gener med återkommande genförändringar, för att analysera om och hur de kan påverka uppkomst, tillväxt och mognadsgrad, samt om de kan vara bra läkemedelsmål för behandling av neuroblastom.

Mål

Hög-risk formen av neuroblastom är en svårbehandlad cancer som ofta återkommer efter behandling. Vi hoppas att dessa forskningsprojekt kommer att öka förståelsen av sjukdomsbiologin och i synnerhet differentieringsprocessen i neuroblastom, genom prekliniska studier och nya modeller. Vi hoppas kunna använda denna kunskap för identifiera nya mer effektiva läkemedelskombinationer med mindre biverkningar som kan användas i behandling för att få neuroblastom-celler att mogna ut.