Martinsson, Sven Tommy – Neuroblastom, identifiering av terapeutiska mål för en speciellt svårbotad grupp

Bakgrund

Neuroblastom (NB) är en allvarlig cancertyp med tumörer som uppstår i binjuren eller i nervsträngarna som löper parallellt med ryggraden. NB delas in i olika grupper baserat på ålder, genetiska förändringar och metastaser. Prognosen för de olika grupperna skiljer sig: Överlevnaden för barn med högrisk NB är lägre än 60 % och för barn med återfall är den sorgligt nog bara 8 %. På grund av barnens låga ålder är behandlingen (som inkluderar kemoterapi och strålning) mycket krävande med allvarliga sidoeffekter även hos överlevande. Vi villl studera faktorer som dels kan bidra till att öka överlevnad och dels öka livskvalitén för barn med NB.

Beskrivning

Vi vill > Ta fram behandlingar som är mer skonsamma anpassade efter patientens eget behov baserat på genetiska förändringar hos tumören. > Utveckla verktyg för tidig detektion av genetiska förändringar som ger ökad risk för återfall eller ger resistens mot behandling. > Utvärdera biomarkörer som hjälper till att identifiera rätt riskgrupp för patienten.

Mål

Vi använder storskalig genetisk teknik, ultrakänsliga mutationsanalyser och cellbaserade försök för att utvärdera olika strategier för terapi. Våra pilotförsök visar att det är möjligt att rädda barn med NB genom skräddarsydd behandling men vi vill utöka studien så att fler barn får bättre möjlighet till överlevnad.