Arsenian Henriksson, Rosa Marie – Targeting MYCN and Metabolism in Neural Childhood Tumors for Precision Medicine

Bakgrund

Barntumören neuroblastom startar i nervsystemet och de mest elakartade tumörerna har många kopior av MYCN-onkogenen. Avstängning av MYCN leder till nervcellsliknande celler vilket kan vara grunden till en ny terapi. Medulloblastom är den vanligaste hjärntumören hos barn och ungdomar. Patienter med höga nivåer av MYC-proteinet har den sämsta prognosen. Trots att nya studier har påvisat förbättringar i överlevnad dör fortfarande många barn i progressiv sjukdom. Även för överlevare kvarstår problem såsom orsakade av de tuffa behandlingarnas påverkan på den känsliga, växande hjärnan. Det är därför angeläget att ta fram nya behandlingsmetoder.

Beskrivning

Vi studerar två neurala cancertumörer, neuroblastom och medulloblastom. Den första drabbar nervceller i binjuren och längs ryggraden medan den andra är en hjärntumör. De barn som överlever får ofta livslånga kognitiva problem pga av den tuffa behandlingen. Det är därför angeläget att ta fram nya specifika cancerterapier med färre sidoeffekter för dessa patineter. Vi kommer att behandla tumörceller på laboratoriet med två olika angreppssätt som inte tidigare använts på barntumörer. Vi kommer även att etablera en ny modell för neuroblastom som vi kommer att testa nya terapier på. Vi har lovande resultat som ger tillförsikt om god framgång.

Mål

Vår förhoppning är att den strategi vi använder kommer att ge goda resultat som leder till framtida kliniska prövningar. Vi har tidigare påvisat att hämning av neuroblastomcellers ämnesomsättning utgör en lovande terapi. Vi kommer därför att testa metabola inhibitorer som aldrig tidigare använts för barncancer. Både neuroblastom och medulloblastom har en aktiverad cancergen kallad MYC. Vi kommer således att testa en ny MYC-hämmare för att inhibera tumörcellernas tillväxt, få dem att mogna ut till nervceller och/elller att dö. Vi kommer även att testa de nämnda samt andra hämmare i vår nya cancermodell och hoppas att någon ger lovande utfall.