Stenman, Jakob Johan Evald – A phase II trial of 177Lutetium-DOTATATE in children with primary refractory or relapsed high-risk neuroblastoma (LuDO-N)

Bakgrund

Neuroblastom är den enskilt vanligaste och mest ogynnsamma tumören under barnaåren. Trots högintensiv multimodal behandling så är långtidsöverlevnaden i hög-risk neuroblastom fortsättningsvis under 50% och chanserna till överlevnad efter sjukdomsåterfall är närmast obefintliga. Neuroblastom är i grunden en strålkänslig tumör, varför möjligheten att nå metastatiska celler med strålbehandling är attraktiv. Studier baserade på immun-histokemi har påvisat uttryck av alla kända somatostatinreceptorer SSTR 1-5 i neuroblastom. SSTR 2 uttrycks även i metastaser samt i återfallstumörer och utgör därmed ett molekylärt mål för riktad behandling.

Beskrivning

Målsökande intravenös strålbehandling med radioaktivt lutetium-DOTATATE som binder till SSTR 2 har under de senaste åren blivit en etablerad behandlingsform mot neuroendokrina tumörer i bukorganen hos vuxna. En tidig behandlingsstudie på lutetium-DOTATATE vid behandlingssvikt eller återfall av neuroblastom hos barn har nyligen genomförts på University College London Hospitals (UCLH). Vi planerar att genomföra en Europeisk multicenter, fas II läkemedelsstudie på lutetium-DOTATATE vid behandlingssvikt eller återfall av högrisk neuroblastom. Studien kommer att genomföras vid Karolinska universitetssjukhuset i samarbete med forskare från UCLH.

Mål

Målet för studien är att utveckla målriktad behandling mot högrisk neuroblastom baserat på uttryck av somatostatinreceptorer. Yttre strålbehandling har visat sig effektivt för att förebygga återfall i operationsområdet och med målsökande intravenös strålbehandling finns möjligheten att att nå även metastaserande celler. I denna studie inkluderas patienter med behandlingssvikt eller sjukdomsåterfall, där alla andra möjligheter till botande behandling är uttömda. Vårt långsiktiga mål att denna behandling skall ingå i första linjens behandlingsprotokoll för att förbygga sjukdomsåterfall och förbättra överlevnaden i högrisk-neuroblastom hos barn.