Bexell, Göran Daniel – Novel treatment for high-risk neuroblastoma

Bakgrund

Neuroblastom är en barntumör som ofta uppstår i binjuren. Neuroblastom som sprider sig (metastaserar) är ibland mycket svårbehandlade på grund av läkemedelsresistens. Delvis beror detta på att det tidigare inte funnits kliniskt relevanta modeller för att studera behandling av neuroblastom. Vi har utvecklat avancerade modeller av neuroblastom genom att använda tumörceller som kommer direkt från patienter (sk patient-derived xenografts, PDXs). Modellerna efterliknar kliniskt viktiga kännetecken av sjukdomen inklusive spridningsmönster. Vi har därför nu bättre möjligheter än tidigare att förutsäga vilka läkemedel som kommer att vara effektiva.

Beskrivning

Gruppen arbetar för att förstå varför en del tumörer blir resistenta mot dagens läkemedelsbehandling. Vi vill även hitta nya behandlingssätt som kan motverka neuroblastom. Vi har identifierat läkemedel med lovande effekt och vi vill nu undersöka dessa substanser i detalj och testa dess effekt på neuroblastomväxt i PDX-modellerna. Avancerade genetiska analyser används för att förstå mekanismerna bakom substansernas effekt och vi undersöker även mekanismer till eventuellt återfall efter avslutad behandling

Mål

Projektet kan leda till ökad förståelse av läkemedelsresistens och bättre behandlingsstrategier vilket därmed kan förlänga överlevnaden och öka livskvalitén för barn med neuroblastom.